Točka zdravja

Dokazovanje učinkovitosti zdravil

Dejstvo, da zdravilo učinkuje, se nam zdi samoumevno. Pa se kdaj vprašamo, kako učinkovitost sploh dokažemo? Je dovolj, da ga preizkusimo na enem bolniku? Še zdaleč ne! To bi bilo podobno preverjanju varnosti prečkanja avtoceste v enem poskusu. Bi si po uspešnem enem samem poskusu upali tvegati z napovedjo, da gre za varno ravnanje? Seveda ne, to bi bilo neumno! 


Na podlagi enega primera torej še ne moremo govoriti o pravilu. To si je vredno zapomniti. Ne podlegajte evforiji ob informaciji, da je nek bolnik, ki je uporabljal nek postopek ali izdelek ozdravel. Spomnite se na naključno prečkanje avtoceste. En sončni žarek še ne prinese pomladi, mar ne?


Kako torej dokažemo učinkovitost zdravila?

To je naloga proizvajalca. Učinkovitost dokaže v postopkih predkliničnih študij, ki potekajo v laboratoriju in nato v kliničnih raziskavah, ki potekajo na ljudeh. Postopki predkliničnih in kliničnih raziskav so dolgotrajni in precej stanejo, a imajo svoj namen. Nihče se namreč ne želi zdraviti z zdravilom dvomljive kakovosti. V teh postopkih se ne preizkuša le učinkovitost, pač pa tudi varnost.


Lahko bi dejali, da je dokazovanje učinkovitosti najpomembnejši aspekt, ki loči zdravilo od ostalih izdelkov, recimo prehranskih dopolnil. Dokazovanje učinkovitosti temelji na najnovejših znanstvenih ugotovitvah ter poteka po metodah, ki poskušajo izločiti kakršno koli slučajnost. 


Kako te raziskave, ki dokazujejo učinkovitost zdravil potekajo?

Raziskave so randomizirane, kar pomeni, da so testiranci naključno izbrani, s čimer dobimo dober vzorec celotne populacije, ki bo jemala zdravilo. Testirance nato razdelimo v dve skupini. Ena skupina bo prejemala zdravilo, druga pa placebo. Placebo je pripravek, katerega videz se ne razlikuje od zdravila, ne vsebuje pa nobene učinkovine. Oseba, ki ga prejema je prepričana, da gre za pravo zdravilo. S podatkom, kateri testiranci prejemajo zdravilo in kateri placebo ni seznanjeno niti zdravstveno osebje (zdravniki, medicinske sestre), ki zdravilo daje. Govorimo o dvojno slepih, s placebom kontroliranih raziskavah, s katerimi skušamo čim bolj zmanjšati vpliv naključja in subjektivnih ocen. Le tako izvedene študije lahko jasno pokažejo, katero zdravilo je resnično učinkovito.


Po koncu testiranja nato primerjamo rezultate obeh skupin. Če rezultati zdravljenja pri skupini bolnikov, ki je prejemala zdravilo statistično pomembno odstopajo od skupine s placebom lahko govorimo o dokazani učinkovitosti. V nasprotnem primeru učinkovitost ni bila dokazana.


Klinične študije potekajo v več fazah. Prva faza kliničnih študij poteka nekaj tednov in se opravlja na majhnem številu, do največ nekaj 10 praviloma zdravih prostovoljcev. V drugi fazi kliničnih študij, ki traja nekaj tednov do nekaj mesecev se število prostovoljcev poveča na 100 do 300, tokrat so to bolniki. V tretji fazi kliničnih preizkušanj, ki traja nekaj mesecev do nekaj let in kateri sledi prihod zdravila na tržišče se število prostovoljcev poveča na nekaj tisoč. Zdravilo spremljamo še po prihodu na tržišče, v tako imenovani četrti fazi kliničnih preskušanj, ki vključujejo več deset tisoč ali sto tisoč bolnikov. Te raziskave potekajo več let.


Pravila, ki nadzorujejo prihod zdravila na trg so precej natančna in obsežna, namen teh pa je omogočiti zdravljenje le z zdravili, ki so učinkovita in varna. Tekom razvoja medicine in farmacije smo spoznali, da ima en primer relativno majhno znanstveno težo. Zaradi možnosti naključne, spontane ozdravitve je potrebno vsak izdelek, ki želi priti na tržišče preveriti in njegovo učinkovitost dokazati na večjem vzorcu populacije. Šele takrat lahko z veliko verjetnostjo govorimo o učinkovitem in varnem načinu zdravljenja z zdravilom.
 

Pred uporabo natančno preberite navodilo! O tveganju in neželenih učinkih se posvetujte z zdravnikom ali s farmacevtom.
Nazaj